NGS-aktivierte RNATherapie:Vollständiger -Zyklus von Forschung und Entwicklung sowie Industrialisierung
Die NGS-Lösung ist aumfassende Präzisionserkennungslösung für modernste RNA-Medikamente wie mRNA-Therapie, siRNA-Therapie und RNA-Editing-Therapie. Der Schwerpunkt liegt auf der Sequenzgenauigkeit, Integrität und genetischen Stabilität von RNA-Molekülen. Durch drei Kerntechnologien-mRNA-Sequenzierung, ultra-Analyse seltener Varianten und RNA-Integritätsbewertung- deckt es den gesamten Qualitätskontrollprozess der RNA-Therapie von der frühen Forschung und Entwicklung über die Pilotproduktion bis zur Kommerzialisierung ab. Dies hilft Unternehmen, Engpässe bei der Entwicklung von RNA-Arzneimitteln zu überwinden, globale regulatorische Compliance-Anforderungen zu erfüllen und die Produktsicherheit und -wirksamkeit zu gewährleisten.
TestenServiceinhalt
• Inhalte testen:Bestimmung der Voll--Sequenzlänge: Mithilfe der hochpräzisen RNA--Sequenztechnologie wird die Voll--Längen-mRNA-Sequenz vollständig analysiert, um die Genauigkeit der kodierenden und unkodierenden (UTR)-Sequenzen zu überprüfen und auf Sequenzanomalien wie Punktmutationen, Deletionen und Insertionen zu prüfen;
•Isomerenanalyse: Identifizieren Sie für komplexe mRNA-Moleküle die Arten und Anteile alternativer Spleißisomere und bewerten Sie deren Einfluss auf die Arzneimittelfunktion.
Überprüfung der Sequenzkonsistenz: Vergleichen Sie mRNA-Sequenzen aus verschiedenen Produktionschargen und unter verschiedenen Lagerbedingungen, um die Sequenzstabilität zwischen den Chargen und innerhalb der Haltbarkeitsdauer sicherzustellen;
Technische Vorteile: Sequenzierungsabdeckung > 99 %, Sequenzausrichtungsgenauigkeit größer oder gleich 99 % und kann Sequenzvariationen mit geringer Häufigkeit genau erfassen.
• Erkennungsmöglichkeiten:Es kann extrem seltene Varianten mit geringer Häufigkeit genau identifizieren (z. B. seltene Punktmutationen, chimäre Sequenzen und abbaubedingte Varianten).
• Technische Unterstützung:Das System nutzt ultratiefe Sequenzierung in Kombination mit proprietären Bioinformatik-Algorithmen, um Hintergrundgeräusche effektiv zu filtern und die Genauigkeit der Erkennung seltener Varianten zu verbessern.
Die Integrität von RNA-Molekülen bestimmt direkt deren Translationseffizienz und therapeutische Wirkung und ist ein Schlüsselindikator für die Qualitätskontrolle der RNA-Therapie.
Vollständige-Integritätsüberprüfung:Das Gesamtlängenverhältnis von mRNA/siRNA-Molekülen wird durch Kapillarelektrophorese und RNA-Seq-Coverage-Analyse bewertet, um verkürzte Produkte und Abbauprodukte zu identifizieren.
Stabilitätsanalyse der Sekundärstruktur:Ein Algorithmus zur Vorhersage der RNA-Faltung in Kombination mit experimenteller Verifizierung wurde verwendet, um die Integrität der Sekundärstruktur des RNA-Moleküls zu bewerten und die Auswirkungen struktureller Anomalien auf Lieferung und Funktion zu vermeiden.
Anwendungsbereich des Testens
mRNA-Therapie
COVID-19-mRNA-Impfstoffe, krebstherapeutische mRNA-Impfstoffe, Proteinersatz-mRNA-Medikamente usw.
Kleine RNA-Therapie
siRNA-Medikamente, miRNA-Mimetika/Inhibitoren usw.;
RNA-Editing-Therapien
CRISPR-Cas13-vermittelte RNA-Editing-Medikamente, ADAR-Enzym-vermittelte RNA-Modifikationstherapien usw.
Andere RNA-Therapien umfassen
zirkuläre RNA-Medikamente, Therapien mit langer nicht-kodierender RNA (lncRNA) und RNA-Aptamer-Medikamente.